各位周末愉快！

来看一下这一周前沿技术领域都有哪些新鲜、重要，不容你错过的消息吧。

本周五，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法Zolgensma上市。作为一款备受瞩目的基因疗法，Zolgensma可根本性地解决1型SMA的遗传病因，在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。

SMA是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，也是导致婴儿死亡的头号遗传病因，由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。根据疾病的发生时间和严重程度，SMA可分为1型、2型、3型和4型，大约60%的SMA患者是1型，也是最严重的一种类型。

据估计，SMA发病率为1/6000~1/10000，也就是说每10000名新生儿中就有一人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。诺华同时表示这种一次性治疗的费用将达到210万美元，这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。

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