致力于为罕见和严重遗传病患者开发基因疗法
「Castle Creek Biosciences」官网
据外媒报道，近日，基因治疗公司「Castle Creek Biosciences」获得了 7500 万美元的股权加债务融资。在此轮融资中，Paragon Biosciences 领投了 5500 万美元的股权投资，Fidelity Management＆Research Company 和 Valor Equity Partners 参投；Horizon Technology Finance Corporation 提供了 2000 万美元的风险贷款。
「Castle Creek Biosciences」是一家致力于为患有罕见且严重遗传病的患者开发基因疗法，并将其商业化的公司。
「Castle Creek Biosciences」正在利用其专有的技术平台和基础设施，来开发个性化的基因疗法，以应对尚未解决的罕见疾病。成纤维细胞是「Castle Creek Biosciences」个性化基因治疗平台的基础，因为它们是皮肤和结缔组织中最常见的细胞，并负责合成细胞外基质蛋白，包括胶原蛋白，从而为细胞提供结构和支持。
「Castle Creek Biosciences」也是 Paragon Biosciences 的被投公司，Paragon Biosciences 专注于生物制药，用 AI 技术开发生命科学相关的产品，以及开发先进的细胞和基因疗法等。
「Castle Creek Biosciences」官网
「Castle Creek Biosciences」基因疗法的候选药物 FCX-007（NCT04213261），可以用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），这是一种严重且使人快速衰弱的大疱性表皮松解症（EB）。「Castle Creek Biosciences」计划于 2021 年，将该药物的研究方案提交到 BLA（生物制品许可申请）。
从 FCX-007 半期临床试验的临床结果中可以看出，RDEB 患者在伤口愈合方面有着积极趋势，且恢复的安全性较高。在 2020 年 1 月于伦敦举行的首届世界大疱性表皮松解大会上，「Castle Creek Biosciences」展示了该临床试验的最新数据。公司将 FCX-007 应用于 10 例未愈合的慢性伤口，其中有 8 例在给药后 12 周后，实现了完全伤口闭合。在给药长达 52 周后，患者对于 FCX-007 的耐受性仍然良好。
「Castle Creek Biosciences」还正在推进临床研究，评估双醋瑞因外用药膏 CCP-020，用于治疗单纯性大疱性表皮松解症（EBS）和其他形式的 EB。此外，「Castle Creek Biosciences」正在开发 FCX-013，一种用于治疗中度至重度局限性硬皮病的基因疗法。
「Castle Creek Biosciences」计划利用这笔资金，来推进和扩展其基因治疗的产品线，以 FCX-007 的三期临床开发为首，还将利用这笔资金来扩展其位于费城地区的符合 cGMP（动态药品生产管理规范）的基础设施，同时还将扩大其基因治疗平台的范围。